Terapia genética reduce el colesterol a la mitad

Una nueva generación de terapias basadas en edición genética Crispr está ofreciendo resultados sin precedentes en el tratamiento del colesterol alto. Este problema afecta a millones de personas en todo el mundo. Un reciente ensayo clínico de la empresa suiza Crispr Therapeutics demostró que una sola infusión experimental puede silenciar el gen ANGPTL3 en el hígado. Ese proceso reduce de forma drástica los niveles de colesterol LDL y triglicéridos. Los primeros datos muestran descensos cercanos al cincuenta por ciento apenas dos semanas después de la aplicación.

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02.12.2025 17:52

Este avance fue presentado en la reunión anual de la Asociación Americana del Corazón y también publicado en The New England Journal of Medicine. Marca un posible cambio de paradigma. Hasta hoy, la tecnología Crispr se enfocaba en enfermedades raras y poco frecuentes. Sin embargo, estos resultados tempranos sugieren que también podría aplicarse a condiciones comunes que afectan la salud cardiovascular a gran escala.

Cómo funciona la edición genética para controlar el colesterol

El estudio se centra en un objetivo biológico muy preciso: el gen ANGPTL3, que regula parte del metabolismo de los lípidos. Algunas personas nacen con mutaciones naturales que desactivan este gen de manera permanente. Estas variaciones no generan efectos negativos conocidos y, además, protegen contra enfermedades cardiacas. Inspirados por esa evidencia, los científicos intentaron replicar el mismo efecto protector mediante la tecnología Crispr aplicada directamente en el organismo.

El ensayo incluyó participantes del Reino Unido, Australia y Nueva Zelanda entre 2024 y 2025. Todos tenían entre treinta y un y sesenta y ocho años y sufrían niveles peligrosamente altos de colesterol y triglicéridos. Los tratamientos convencionales ya no les ofrecían resultados. En total se evaluaron cinco dosis distintas. La infusión duró aproximadamente dos horas y media.

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Los resultados fueron contundentes. La dosis más alta redujo el colesterol LDL y los triglicéridos cerca del cincuenta por ciento en catorce días. Ese descenso se mantuvo estable durante al menos sesenta días, que fue la duración de esta primera fase. Para dimensionar el problema, en Estados Unidos una cuarta parte de los adultos vive con LDL elevado. Un porcentaje similar tiene triglicéridos altos. Ambos factores aumentan de forma considerable el riesgo de infarto y derrame.

En materia de seguridad, la mayoría de los efectos secundarios fueron leves. Se registraron molestias como dolor de espalda y náuseas que cedieron con medicación. Una persona tenía enzimas hepáticas elevadas antes del estudio y mostró un aumento temporal que luego regresó a los niveles normales. Un participante falleció seis meses después de recibir la dosis más baja. Los investigadores determinaron que su muerte se debía a su enfermedad previa, un tipo hereditario grave de colesterol muy alto.

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Lo que sigue para esta prometedora tecnología

Los investigadores seguirán monitoreando a los participantes durante un año. También habrá un control adicional de quince años para evaluar posibles efectos a largo plazo. La Fase II, prevista para 2026, incluirá a más pacientes y un seguimiento más profundo. El objetivo es determinar si una sola dosis puede ofrecer protección duradera, quizá incluso permanente.

El equipo científico espera que esta terapia reduzca la dependencia de tratamientos crónicos como pastillas diarias o inyecciones frecuentes. No obstante, persisten preocupaciones importantes. Algunos estudios previos de Crispr han señalado riesgos hepáticos, por lo que la seguridad sigue siendo la mayor incógnita.

Aun así, especialistas independientes, incluido un investigador del Cleveland Clinic, consideran que este enfoque podría ayudar a pacientes que viven con riesgo constante y secuelas graves por el colesterol descontrolado. Si los próximos ensayos confirman su eficacia y seguridad, algunos expertos creen que este tratamiento incluso podría aplicarse antes de que aparezcan las primeras señales de enfermedad cardiaca.

Con estos resultados, la comunidad médica observa con atención lo que podría convertirse en uno de los avances más importantes de la medicina genética moderna. Una terapia capaz de modificar de forma permanente un gen para reducir el riesgo cardiovascular no solo redefine el futuro del tratamiento del colesterol alto. También abre la puerta a una nueva era de medicina preventiva basada en edición genética.

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