Una mujer Nobel y la esposa de Zuckerberg redefinen la genética infantil

En un mundo donde las enfermedades raras afectan a millones pero reciben escasa atención, dos mujeres —una genetista galardonada con el Nobel y una médica filántropa con acceso a los centros de poder tecnológico— han decidido cambiar el juego.

Jennifer Doudna, coinventora de la revolucionaria tecnología de edición genética CRISPR, y Priscilla Chan, cofundadora de la Iniciativa Chan Zuckerberg (CZI), anunciaron recientemente una alianza estratégica para crear el Centro para Curas Pediátricas con CRISPR. Con un aporte inicial de 20 millones de dólares, el objetivo no es menor: curar enfermedades genéticas infantiles ultra raras a través de la medicina de precisión.

“Ya hemos visto el profundo impacto que una terapia CRISPR a demanda puede tener en una familia”, declaró Doudna. “Ahora queremos asegurar que este enfoque pueda ampliarse y estar disponible para más niños en todo el mundo”.

El caso que cambió todo

El catalizador fue KJ Muldoon, un bebé diagnosticado con una enfermedad genética rara causada por la deficiencia de la enzima CPS1, que provoca acumulación de amoníaco en la sangre. En febrero, recibió una terapia CRISPR personalizada, desarrollada por el equipo del Instituto de Genómica Innovadora (IGI) y aplicada en el Hospital de Niños de Filadelfia.

KJ tenía seis meses. Hoy tiene un año. Y está vivo.

El éxito de esta intervención marcó un antes y un después. El Dr. Kiran Musunuru, profesor en Penn Medicine, lo resumió así:

“Este es el primer paso hacia el uso de terapias génicas para tratar una amplia variedad de enfermedades para las que hoy no hay tratamiento médico definitivo”.

Quizás te pueda interesar: Juzgadas, pero imparables: el arte de liderar desde tu historia

Ciencia y capital paciente: un nuevo paradigma de inversión social

Lo que distingue esta iniciativa no es solo su base científica, sino su modelo colaborativo y escalable. El nuevo centro reunirá a investigadores del IGI, médicos de la Universidad de California en San Francisco (UCSF), expertos en terapia génica como Fyodor Urnov, y socios industriales como Danaher Corp. (NYSE: DHR).

La visión es ambiciosa: crear terapias genéticas personalizadas a menor costo, con rapidez y precisión, trabajando de la mano con las comunidades de pacientes. Muchas de estas familias no tienen los recursos para financiar estudios básicos, como los de historia natural, imprescindibles para avanzar en la investigación.

CZI, fundada por Mark Zuckerberg y Priscilla Chan, ha invertido durante los últimos nueve años en investigación científica con una misión clara: prevenir, gestionar o curar todas las enfermedades para finales de este siglo. Pero esta alianza con Doudna y el IGI representa un paso más profundo: pasar de la financiación a la cocreación de soluciones médicas tangibles.

Mujeres líderes en la medicina del futuro

Aunque Zuckerberg figura como copresidente de CZI, es Priscilla Chan quien ha liderado gran parte del enfoque estratégico hacia las enfermedades raras, un espacio históricamente olvidado por la inversión tradicional en salud.

Chan, exmaestra y pediatra, encarna una visión transformadora del liderazgo: humanista, centrado en la equidad y en la justicia médica. Su capacidad para articular alianzas con científicos de élite y movilizar recursos a gran escala ha convertido a CZI en un actor determinante en la biotecnología social.

Jennifer Doudna, por su parte, no solo es una de las pocas mujeres en haber recibido el Nobel de Química, sino una de las científicas vivas con mayor impacto global. Su trabajo no se ha limitado a laboratorios o publicaciones científicas: ha sabido construir infraestructura científica sostenible, atraer inversión filantrópica y formar a la próxima generación de líderes en biotecnología.

Quizás te pueda interesar: Ivana Fernandes Duarte, la nueva líder de IFC para Centroamérica

Una revolución al servicio de la infancia

El Centro para Curas Pediátricas con CRISPR no solo buscará diseñar terapias de precisión para enfermedades huérfanas, sino que pretende redefinir la medicina pediátrica del futuro.

Al integrar la edición genética con un enfoque de salud pública, el centro plantea un cambio de paradigma: curar antes de tratar, diseñar antes de que la enfermedad avance, y democratizar el acceso a tecnologías de punta.

Lecciones para mujeres en negocios y ciencia:

1. La innovación necesita propósito: Doudna y Chan no innovan por innovar. Lo hacen para transformar vidas concretas.

2. El capital paciente puede tener más impacto que el venture capital cuando se trata de resolver problemas humanos.

3. Liderar con empatía y visión estratégica puede generar alianzas de alto impacto incluso en sectores tan complejos como la salud genética.

Suscríbete a la revista y regístrate a nuestros newsletters para recibir el mejor contenido en tu buzón de entrada.